Pierwsza dawka leku dla Stasia Zielińskiego. Rozpoczęcie terapii genowej w Belgii.
To przełomowy moment w walce z ciężką chorobą. Staś Zieliński z Rawicy Starej w gminie Tczów przyjął pierwszą dawkę leku w ramach terapii genowej. Chłopiec rozpoczął leczenie w specjalistycznym ośrodku w Belgii.
Przełomowy dzień dla Stasia i jego rodziny
W czwartek, 22 stycznia, Staś Zieliński rozpoczął terapię genową, przyjmując pierwszą dawkę leku. Informację o tym wydarzeniu przekazali rodzice chłopca za pośrednictwem mediów społecznościowych. Jak podkreślają, był to dzień pełen wzruszeń i nadziei po długiej oraz niezwykle trudnej drodze do rozpoczęcia leczenia.
Walka z dystrofią mięśniową Duchenne’a
Staś zmaga się z dystrofią mięśniową Duchenne’a (DMD) – rzadką, genetyczną chorobą prowadzącą do postępującego osłabienia mięśni. Rodzina chłopca, przy wsparciu wolontariuszy, jako pierwsza w regionie zebrała pełną kwotę niezbędną do rozpoczęcia terapii genowej. Zbiórka miała szeroki zasięg i była prowadzona przez wiele miesięcy.
Kwalifikacja do nowej terapii
Proces kwalifikacji do leczenia trwał około pół roku i obejmował liczne badania oraz formalności. Ostateczna decyzja zapadła w ostatnich dniach. Staś został zakwalifikowany do nowej terapii typu exon skipping nowej generacji i objęty opieką specjalistycznego ośrodka w Belgii. W bieżącym tygodniu wykonano ostatnie badania, po których możliwe było rozpoczęcie leczenia.
Nadzieja także dla innych chorych dzieci
Rozpoczęcie terapii ma ogromne znaczenie nie tylko dla Stasia i jego bliskich, ale również dla innych dzieci chorujących na DMD. Jak wskazuje mama chłopca, terapia exon skipping uznawana jest za bezpieczną, może przynosić poprawę funkcji mięśni i stanowi istotne wsparcie w leczeniu tej choroby.
Źródło: Echo Dnia; Staś Zieliński.
Bądź pierwszy, który skomentuje ten wpis