Druga dawka terapii dla Stasia Zielińskiego.
Staś Zieliński przyjął drugą dawkę terapii genowej typu ekson skipping. Chłopiec uczestniczy w badaniu klinicznym w Europie, które umożliwia mu leczenie bez ponoszenia kosztów leku przez najbliższy rok.
Leczenie w ramach badania klinicznego
Staś Zieliński otrzymuje terapię genową typu ekson skipping, polegającą na regularnych wlewach. Jej celem jest złagodzenie przebiegu choroby oraz wydłużenie czasu sprawności. Leczenie tego rodzaju musi być kontynuowane do końca życia, aby utrzymać jego efekt.
Wlewy odbywać się będą co sześć tygodni przez najbliższy rok – taki okres objęty jest obecnym badaniem klinicznym. Terapie tego typu dostępne są w Stanach Zjednoczonych, gdzie ich koszt przekracza 1 mln zł rocznie. Możliwość udziału w badaniu w Europie pozwoliła rodzinie skorzystać z leczenia bez opłat za lek, które pokrywa sponsor programu.
Decyzja poprzedzona analizą
Jak podkreślają bliscy chłopca, decyzja o udziale w badaniu była trudna i poprzedzona analizą wszystkich argumentów oraz konsultacjami ze specjalistami. O możliwość zakwalifikowania do programu rodzina zabiegała już w trakcie prowadzonej zbiórki. O udział w badaniu starały się także inne rodziny.
Zabezpieczone środki i dalsze możliwości
Udział w badaniu klinicznym oznacza, że przez rok terapia finansowana jest przez sponsora. Środki zgromadzone na koncie fundacji Stasia, pochodzące ze zbiórki, pozostają zabezpieczone i zamrożone w dolarach. Rodzina podkreśla, że nie wiadomo jeszcze, jak dalej potoczy się leczenie.
Zebrane fundusze umożliwiają m.in. regularne wyjazdy do Belgii, gdzie Staś będzie przebywał średnio dwa–trzy razy w miesiącu przez najbliższy rok, aby przyjmować leczenie. Rozważane są również inne formy terapii, w tym nowoczesna sterydoterapia.
Wciąż istnieje możliwość podania drugiej terapii genowej – Elevidys. Rodzina deklaruje kontynuowanie leczenia w sposób, który w ich ocenie daje największą szansę na jak najskuteczniejsze efekty.
Podziękowania za wsparcie
Bliscy Stasia zapewniają, że wszystkie zgromadzone środki zostaną wykorzystane wyłącznie na jego leczenie. Podkreślają wdzięczność wobec osób wspierających zbiórkę oraz wszystkich, którzy okazują im pomoc i życzliwość.
Źródło: Staś Zieliński.
Bądź pierwszy, który skomentuje ten wpis