Staś Zieliński został zakwalifikowany do nowoczesnej terapii genowej!

Staś Zieliński zakwalifikowany do nowoczesnej terapii genowej w Belgii.

Po sześciu miesiącach intensywnych badań i procedur Staś Zieliński z Rawicy Starej w gminie Tczów otrzymał decyzję o zakwalifikowaniu do nowoczesnej terapii genowej dla dzieci z dystrofią mięśniową Duchenne’a (DMD). Program realizowany jest w specjalistycznym ośrodku w Belgii.

Przełomowa decyzja po miesiącach badań

Staś Zieliński został zakwalifikowany do jednej z najnowocześniejszych form leczenia dzieci chorujących na DMD – terapii genowej realizowanej w belgijskim ośrodku medycznym. Proces kwalifikacyjny był długi i wymagający, trwał pół roku i obejmował szereg szczegółowych badań. Jak podkreśla rodzina, decyzja jest pierwszym, ale niezwykle istotnym krokiem w dalszej walce o zdrowie chłopca.

Walka z DMD i wsparcie lokalnej społeczności

Staś pochodzi z Rawicy Starej w gminie Tczów, w powiecie zwoleńskim. Od dłuższego czasu zmaga się z dystrofią mięśniową Duchenne’a – ciężką, postępującą chorobą genetyczną. Jego rodzina, przy ogromnym wsparciu wolontariuszy i darczyńców, jako pierwsza w regionie zebrała pełną kwotę potrzebną na rozpoczęcie terapii genowej. Była to suma przekraczająca 17 milionów złotych, uznawana za koszt jednego z najdroższych leków na świecie. Zbiórka miała szeroki oddźwięk i była na bieżąco relacjonowana.

Wybrana ścieżka leczenia

Spośród kilku dostępnych możliwości leczenia rodzice Stasia zdecydowali się na udział w programie prowadzonym w Belgii, obejmującym terapię genową typu exon skipping. Metoda ta polega na „pominięciu” uszkodzonego fragmentu genu, co umożliwia połączenie zdrowych jego części. Dzięki temu organizm może wytwarzać mikrodystrofinę, dającą szansę na poprawę funkcjonowania i regenerację mięśni.

Jak wyjaśniali rodzice, terapie tego typu uznawane są za bezpieczne i przynoszą zauważalną poprawę funkcji mięśni, stanowiąc realne wsparcie dla chłopców chorujących na DMD.

Trudna i pełna napięcia kwalifikacja

Proces kwalifikacyjny nie był łatwy. Wymagał licznych podróży do Belgii oraz oczekiwania na wyniki badań, które nie zawsze były jednoznaczne. Rodzina musiała mierzyć się z niepewnością, nagłymi zmianami planów i dużym obciążeniem emocjonalnym. Jak relacjonuje mama Stasia, ostatni tydzień przed decyzją był szczególnie trudny – zarówno logistycznie, jak i psychicznie – a ostateczne rozstrzygnięcia zapadały dosłownie z dnia na dzień.

Upragniona informacja i dalsza droga

Ostatecznie nadeszła długo wyczekiwana wiadomość – Staś został zakwalifikowany do podania leku w ramach terapii genowej. Dla rodziny to moment ogromnej ulgi i nadziei, ale także świadomość, że przed nimi wciąż długa i wymagająca droga leczenia.

Jak podkreślają rodzice, decyzja o podjęciu terapii była konieczna, aby dać dziecku realną szansę na lepszą przyszłość. Jednocześnie dziękują wszystkim osobom, które towarzyszyły im i wspierały ich na każdym etapie tej trudnej drogi.

Źródło: Staś Zieliński; Echo Dnia.